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FDA 批準了一項新基因療法,治療費用高達 210 萬美元

張丹2019-05-27 16:06:44

全世界最貴的藥

美國食品藥品管理局(FDA)批準了一項治療治療脊髓型肌萎縮癥的基因療法——Zolgensma,該療法成為了目前世界上最昂貴的治療藥物。

脊髓型肌萎縮癥(SMA)是由運動神經元基因突變引起的罕見遺傳性疾病,該基因存在于運動神經元蛋白中,這種功能性蛋白對運動神經細胞至關重要,運動神經細胞則控制著全身的肌肉運動,如果缺少功能性蛋白會發生肌肉無力的癥狀。通常患有這種遺傳病的幼兒,會出現抬頭、吞咽、呼吸障礙等問題。大多數患病幼兒,都因呼吸衰竭而無法幸免。

此次 FDA 批準基因療法來自諾華制藥公司,主要治療方式是通過靜脈注射一種基于腺相關的病毒載體,將有著完整功能的神經元基因遞送至靶運動神經元細胞中,改善肌肉運動功能。患者每 4 個月需要接受一次注射,總治療周期為 5 年,總費用達 210 萬美元,可分期付款。

諾華制藥 Zolgensma 項目的負責人 David Lennon 表示,作為一次性治療來說,這一定價公平合理,高價的基因治療可以替代長期服用的昂貴藥物和住院治療生活。

在 Zolgensma 之前,FDA 曾于 2017 年批準過兩項基因療法,分別是治療視網膜突變的基因療法 Luxturna 和治療白血病的療法 Kymriah,售價分別為 85 萬美元和 54 萬至 80 萬美元之間。

目前 Zolgensma 療法適用于 2 歲以下兒童。鹽湖城猶他大學的 Russell Butterfield 博士表示,這種基因療法避免了常規療法中進行的頻繁脊柱穿刺,很多家庭都希望通過基因療法的方式進行這種治療。

這種療法的安全性和有效性還在進一步的臨床試驗中,從目前接受臨床試驗的 21 名一歲左右幼兒患者來看,有 19 名患者表現出了明顯運動能力改善,如頭部控制力和支撐坐下的能力。

現階段這種基因療法也不是完美的,也會帶來副作用,副作用的表現為急性肝損傷帶來的肝酶升高和嘔吐。FDA 在批準要求中提到需要在標簽中警示患者會帶來的副作用。

新基因療法的批準對 SMA 病癥和基因療法都有歷史性意義,但離廣泛推廣還有很長的路要走。

目前 SMA 疾病篩查還尚未普及。美國只有 6 個州可以進行常規的 SMA 疾病篩查,比利時和臺灣也支持這類疾病篩查項目。歐洲國家現在還需要 2-3 年時間進行普及,國內從去年開始才在北京、上海、南京等城市普及。

基因療法昂貴的費用也是討論的焦點之一,如果一種藥物貴到沒人能負擔起,也就失去了它原本的用處。

題圖: Di Lewis from Pexels

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